近日，CDE官网消息，成都倍特药业股份有限公司联合申请药品“BPR-30221616注射液”，获得临床试验默示许可，受理号CXHL2401051。
根据倍特药业新闻稿，BPR-30221616注射液为企业自主研发的1类新药，针对转甲状腺素蛋白（ATTR）靶点的siRNA药物，具有成为同类最佳（Best-in-Class, BIC）的巨大潜力。
据了解，ATTR是国内外新药开发的热点赛道，它不仅是首个上市的RNAi疗法的治疗对象，也是全球首个体内CRISPR基因编辑技术应用的治疗案例。
目前，针对ATTR新的治疗方法的开发主要集中在小干扰RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、CRISPR/Cas9基因编辑、淀粉样蛋白耗竭剂，国内外已有15+在研或上市产品。
siRNA药物通过靶向并沉默TTR的mRNA，抑制野生型和突变TTR蛋白的表达，有助于清除外周组织中TTR蛋白沉积并恢复这些组织的功能。其代表药物主要包括Patisiran和Vutrisiran。其中Patisiran是全球首款获得FDA批准的RNAi疗法，其主要用于治疗ATTR-PN，但值得注意的是FDA尚未批准Patisiran用于治疗ATTR-CM。而Vutrisiran在HELIOS-B研究中显示出降低全因死亡风险和改善患者生活质量的潜力。
目前，国内临床上主流的用于ATTR疾病治疗药物包括氯苯唑酸软胶囊、氯苯唑酸葡胺软胶囊、二氟尼柳。同时，还有反义寡核苷酸药物Eplontersen（IONIS-TTR-LRx，商品名：Wainua）于今年9月在华申报上市；基因疗法YOLT-201和ART001已经获临床试验审批（IND）。
来源：罕见病信息网
