2021生物医药领域的真实世界数据行业报告：RWD行业逐步兴起引发关注

健康强国 2021年06月15日 13:19 1176 0

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全文包括如下4章节完整内容：

RWD 行业逐步兴起，引发关注
生物医药领域的真实世界数据价值日益
深入行业内部，真实世界数据逐步走向多维度
以患者为中心指引 RWD 未来发展

1 RWD行业逐步兴起，引发关注

1.1 RWS 近年来关注度逐步提升

近年来，国内外对真实世界数据（Real-WorldData,RWD）的关注度日益增加。基于CBInsights数据库数据统计，在2016年到2019年期间，RWD在生物医药领域和资本市场的关注度逐步提升，进入2020年以来更是呈现爆发式增长。针对这一现状，CBInsights中国对RWD在生物医药领域的发展进行了全面梳理。

1.2 RWD 相关概念发展

追踪真实世界数据发展历史，我们发现其相关概念由来已久。自1966年论文中第一次出现“real world”的概念以来，真实世界数据便逐步深入到科学研究的方方面面，并且在生命科学领域显露出极大的发展潜力。2010年，真实世界数据的概念也由中医科学家引入中国，并逐步在国内引发重视。

官方机构也对真实世界数据相关概念及关系做出了较为明确的阐释。

2018年，FDA在《真实世界证据方案的框架》和《使用真实世界证据以支持医疗器械监管决策》中将真实世界数据定义为“与患者健康状况有关的和/或日常医疗过程中收集的各种来源的数据”。

2019年，我国药品监督管理局药品审评中心出台的《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》中也对真实世界数据、真实世界证据和真实世界研究的概念及关系做了如下阐述。

生物医药领域的真实世界数据多源自医疗或家庭社区等真实场景，通过系统的分析论证产生真实世界证据并进一步指导着真实世界研究。真实世界研究过程包含确立研究问题，制定分析方案，进行相关真实世界数据的收集，多重数据的标准化清洗和深度数据处理与解读等。其应用的广泛性和重要性在药物研发和疾病诊疗过程中愈发凸显。在药物研发过程中，真实世界研究目前主要赋能在临床试验优化、药物合规服务、新药上市优化、上市后研究和运营等环节并且开始逐步渗入到药物研发早期。在疾病的检测与评估、疾病确诊、制定诊疗方案用药、疾病随访等诊疗环节中，医生也正逐步开始利用真实世界证据辅助理解病人的特征和行为对健康结果的影响。这些初现的真实世界解决方案正切实针对生物医药领域的核心痛点，并加速推进“以患者为中心的”医疗健康产业发展。

RWD 相关解决方案可以解决怎样的具体问题？从技术上看，传统的 RWD 解决方案通常使用描述性分析和已建立的匹配技术（例如倾向得分匹配）来描述真实世界的使用情况和结果，进行直接的药物比较以及两组患者队列的用药结果的比较。它可用来解决这样的问题: 什么样的病人适合使用X 疗法？病人对 Y 疗法的依从性如何？一年中有多少比例的患者从一线治疗转为二线治疗？在相似的患者群体中，药物 X 是否比药物 Y 带来更好的治疗效果？这些传统 RWD 解决方案虽然已经建立，但是由于传统方法在估计结果时考虑的患者变量的数量较少，而且非典型患者通常需要从样本中剔除，所以很难进行大范围推广。

先进的 RWD 相关解决方案是怎样的？

目前先进的 RWD 解决方案通常使用复杂的数据工程方法来构建大型数据集，其中包含有关数千个患者变量的丰富信息，通过采用预测模型、机器学习、概率因果模型和无监督算法等方式“学习”数以千计的变量和结果之间的关系，从而预测具有独特特征集的新患者结果。

因此，先进的 RWD 解决方案可以回答如下问题：哪些患者细分对 X 疗法反应最好？预测从药物 X 转换为药物 Y 的患者特征是什么？哪些患者特征组合会导致疾病进展，以及每个患者特征之间如何相互作用？药物最有可能在生物学途径的哪些适应症上有效？病人在就诊后的 1 年、3 年或 5 年内发生事件的风险是什么？如果所有使用药物 A 的患者都改用药物 B，患者的结局将如何变化？系统的总成本将如何变化？……

深入剖析先进的 RWD 解决方案的架构，它们通常拥有明确的研究计划和基于数据和分析模型的分析引擎。通过准确的研究计划确定分析的优先级，分析的结果也可以反馈完善计划。依靠此架构可以不断产生新的关于生物通路、疾病和病人的洞见进而给外部和内部利益相关方赋能。

1.3从医疗科学的发展认识RWD

真实世界数据研究的主要应用场景在药品上市后研究，近年来逐渐影响药物研发。而药物研发中最为关键的部分是临床试验，占据了研发投入的最大比重。在传统药物研发临床试验体系中，随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）通常被认为是评价药物安全性和有效性的金标准。在循证医学（Evidence-basedmedicine）的证据等级中，RCT也位于金字塔顶端。因此通过研究对比RCT的发展史对于认识RWD在药物研发中的作用至关重要。

RCT的设计通常遵循随机化原则（randomization）、对照原则（control）、和盲法原则（blinding）三大基本原则。这些试验原则在实际临床试验中，为大多数药品提供了较为严格的安全保障，但是也在临床场景诸如罕见病和外科手术、试验人群、时间周期上存在局限性。RCT理想化的试验方案虽然保证了高度的内部有效性，但同时也制约了结论的外推性，降低了医疗的精准度，无法实现理想环境下的

医疗效力与实际医疗效果之间的均衡。效力与效果之间的差距被称之为“Efficacy-effectiveness gap”(EEG)。Efficacy为效力，是指干预措施在实验室或临床试验研究的理想环境下所能达到的最大预期效果；Effectiveness为效果，是指在干预措施在日常实际医疗环境下所能达到治疗作用的大小。一般来说，产生EEG的典型原因主要有以下三种：

因为RCT属于效力研究（Efficacy trials）的范畴，即药物或干预措施能否在理想、严格控制的环境下产生预期的效果，着重于干预措施的内部有效性，这使得RCT几乎完全忽略了外部世界的信息。相较于RCT，基于真实世界数据的研究将效果研究逐步纳入医疗体系之中，更好的填充了EEG即效力与效果间的鸿沟。与真实世界数据相关的解决方案从某种程度上打破了RCT的局限，极大程度的外推了医学证据的范围。

真实世界研究与传统临床试验研究紧密相关又相互拓展。二者的差异在于获取数据的场景：前者源于实际医疗场地或家庭社区等真实场景，而后者则来自严格受控的试验场景。当然，RCT与RWS不是对同一个问题的平行论证，也不是替代关系，而是灵活的承启或者互补关系。在新疗法上市前，RCT提供基础的安全性及有效性方面信息，研究新疗法的效力；在新疗法获批后，精心设计的RWS反映实际用药的真实效果，作为RCT研究的补充。除此之外，在某些不适合RCT的疾病中亦可直接灵活运用RWS。可以说RWS有效补充了由于RCT固有局限性带来的EEG，也正是这种完善RCT的迫切需求为RWD行业带来了技术驱动力。

与此同时，近年来数据存储技术与生物信息采集技术的发展，则为RWD行业发展打下了技术基础。数据采集与存储技术使得真实世界数据得以更好的保存与提取。各级医疗机构、医保部门、医药监管部门数据库的电子化，以及各类互联网医疗平台的普及等增加了人们对真实世界数据的获取途径。基因测序技术的诞生，转录组、蛋白组、代谢组学检测技术的进步，使获得RWD数据的维度可以深入到基因、细胞、组织、器官层面。可穿戴设备的广泛应用，让常规健康数据的采集变得精确化、持久化。可以说这些技术的进步直接为高质量、高价值的RWD获取提供了可能，真实世界数据的相关解决方案也真正有机会开始在生物医药领域的凸显出自己的价值。

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